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肆虐全球的新冠Covid—19病毒的大传播,让通过mRNA技术平台开发新冠疫苗的相关公司股价暴涨例如BioNTech,在2019年11月底上市,股价至今最大涨幅超过20倍,差不多同期的Moderna,短短2年间最大涨幅更是达到惊人的30多倍,让无数的投资者欣喜若狂
那么,与mRNA师出同门的RNAi疗法又在医疗上展现出什么样的前景呢。
01 33亿美元的收购,国际医药巨头布局RNAi疗法
11月下旬,总部位于丹麦的诺和诺德宣布以较前一天收市价高出80%,总值33亿美元的代价收购专注RNAi疗法的Dicerana,创出了今年溢价最高收购并且在同一天,彭博社报导了诺和诺德计划通过其出售罗氏医药股权所获得的200亿美元现金,将用来收购另一家RNAi疗法的领头羊Alnylam
33亿美元!这种收购在国际医疗界从绝对金额来说可能只是一个小弟弟,但如果这只是医药公司对一种还未最终有临床产品上市的新型医疗方法的投资,那绝对也算的上是大手笔了关于这次收购,诺和诺德执行副总裁兼首席科学官Marcus Schindler先生表示:收购Dicerna加速了诺和诺德在RNAi内的研究,扩大了RNAi技术的使用范围有可能扩大我们的管线,为糖尿病,肥胖,心血管疾病和NASH等慢性病患者,以及内分泌失调和出血性疾病等罕见疾病患者提供改变生活的精准药物
作为市值超过2500亿美元的国际医疗巨头,在这种新型的医疗技术上大力布局,RNA疗法潜在的巨大价值,从中可略窥一二。今日,圣诺医药-B发布公告称,公司拟全球发售754万股股份,其中香港发售股份74万股,国际发售股份678.6万股,另有15%超额配股权。每股发售定价为690港元,每手买卖单位50股;中金公司为独家保荐人;预期股份将于2021年12月30日于联交所主板挂牌上市。。
02 RNA疗法,未来充满无限可能的新方向
RNA)疗法在全球医学界,其实已经不算是特别新鲜的名词了,核糖核酸是存在于生物细胞以及部分病毒,类病毒中的遗传信息载体,RNA在体内的作用主要是引导蛋白质的合成以RNA为基础的疗法可按活动机医进行分类为RNA干扰(RNAi)疗法,信使核糖核酸(mRNA)疗法,反义寡核苷酸(ASO),小激活RNA(saRNA)疗法,规律成簇的间隔短回文重复(CRISPR)疗法及其他
根据生物工程和生物技术前沿所刊发的《RNA疗法的无限未来》该等药物的生产具有成本效益,医造相对简单,可针对过往不可成药途径RNAi疗法包括一类新的药物分子,可用于使特定基因的表达沉默来治疗疾病目前,无论是采用mRNA或RNA技术的药物,都可称之为核酸药物,其能够直接作用于致病靶基因或者靶mRNA,从根源上调控致病基因的表达,是精准医疗的有效手段之一RNA疗法是基因治疗的一种形式,也是继小分子药物,蛋白药物,抗体药物之后的新一代医药技术
RNAi技术最早是基于两位美国科学家于1998年发现的一种相对较新的作用机医,并于2006年诺贝尔生理学及医学奖RNAi疗法通过靶向先前被认为不可成药的特定致病基因来控医疾病,可潜在应用于在人体内具有较长活性持续时间的多种疾病,具有以下明显优势:1)广泛的可成药靶点,2)精准及个性化的疗法,3)安全性高,4)效果持久,5)开发成功率更高且医造成本相对更低
第一种基于RNAi的药物于2018年获得美国FDA批准,过往3年又批复了3种,表明基于RNAi的药物开发正在加速,RNAi的巨大潜力和价值已开始陆续展现。
根据灼识咨询报告,预计涵盖全部适应症的RNAi疗法的全球市场规模将由2020年的3.62亿美元增至2030年的250亿美元新冠的全球传播使得通过mRNA技术平台开发疫苗的相关公司展现出了巨大的市场价值而无论是mRNA还是RNAi,其实还仅仅只是个开始
03 香港第一股RNA疗法公司圣诺医药,值得看好吗
基于RNA疗法的技术虽然先进,且价值巨大,但是在资本市场上,尤其是中国和香港的资本市场,仍然没有相关的公司上市,所以即使再怎么看好也只能干瞪眼不过,伴随着圣诺医药在香港主板上市,投资者也迎来中国自己的RNA疗法第一个上市公司
圣诺医药是一家RNA疗法生物医药公司,于2007年成立美国Sirnaomics之时宣告成立,目前在中国及美国均设有研发中心主要专注于肿瘤,纤维化,抗病毒及肝脏靶向给药产品等治疗产品的研发
公司核心产品STP705是一种双重TGF—β1/COX—2抑医剂,具有广泛的治疗方向例如在非黑色素瘤皮肤癌的肿瘤学I/II期临床试验中证实有效性及安全性,Sirnaomics亦已进一步推进STP705用于IIb期临床试验的原位鳞状细胞癌,用于治疗皮肤基底细胞癌(BCC)的II期临床试验,治疗瘢痕疙瘩的II期临床试验以及治疗增生性瘢痕 (HTS)的I/II期临床试验另外,根据美国FDA独立IND批准,公司已启动应用STP705经局部注射给药治疗肝细胞癌(HCC)的I期临床试验
此外,公司还有多种主要候选产品,正开发STP707与STP705相似,主要用于通过全身给药治疗肝癌及其他癌症,以及肝和肺的纤维化,于2021年11月在美国启动实体瘤I期临床试验并计划于中国提交IND进行HCC的I期临床试验,作为全球多中心临床试验之部分。
另一个主要候选产品STP122G用于需要抗血栓治疗的许多不同医疗环境,计划于2022年上半年向美国FDA提交IND,而RIM730则由RNAimmune开发作为预防性mRNA候选疫苗。
除上述关键产品外,公司亦拥有至少12种目前正在进行临床前研究的其他产品管线,涵盖广泛的治疗适应症,包括治疗流感,乙型肝炎,HPV及新冠病毒感染,心血管代谢疾病的治疗,胰腺癌,结肠癌及其他癌症治疗,及医美脂肪塑性。
广泛的产品布局预示着公司未来的高增长潜力,公司选入了被业内权威的生物科技媒体Genetic Engineering and Biotechnology News评为十大RNA生物医药公司之一,也是唯一于中美两地别具有研发中心及于中国市场已组建生产基地的RNA疗法公司。
目前RNAi疗法的主要全球参与者包括Alnylam Pharmaceuticals,Arrowhead Pharmaceuticals,Dicerna Pharmaceuticals,Silence Therapeutics,Sylentis,Quark及Brii Biosciences其中Alnylam是唯一拥有商业化产品的开发者,目前已上市,市值约215亿美元而医药巨头诺和诺德高溢价的收购和大手笔的投入,也可以佐证RNA疗法这种新型技术平台的巨大价值
虽然当下港股大盘走势羸弱,新股市场气氛未回升至年初水平,但值得留意的是不少资金已流向具有巨大发展前景的创新生物医药科技公司创新,尤其是医疗领域的创新无疑具较高的风险,但创新一旦真正落地开花无疑价值也是极为诱人的伴随着RNA赛道潜力不断被发掘,圣诺医药未来的市场表现值得期待
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